2026年3月2日，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）在深圳市南山区人民医院顺利开出深圳地区的首张处方，标志着这款兼具“有效预防出血”与“便捷给药”双重优势的突破性药物正式在深圳落地临床应用，有望帮助本地血友病患者摆脱传统治疗的束缚，迈向生活 “正常化” 。

　　告别频繁静脉注射困扰，皮下注射重塑生活尊严

　　血友病是由凝血因子缺乏引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍。血友病患者临床表现为自发性或外伤后出血，主要出血部位为关节和肌肉。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病。截至2025年2月，中国登记在册的血友病患者数约5万余例。其中，接受标准规范治疗的患者，可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。

　　此次深圳地区首张处方的患者是一位39岁的重型血友病患者，病史长达30余年，凝血因子活性低于0.1%。长期以来，该患者主要依赖凝血因子进行按需治疗，每次出血时需进行静脉输注，一次用量约2000单位，每日两次，持续2-3天。

　　由于长期反复静脉穿刺，患者不仅治疗负担沉重，同时也面临关节功能受损问题，其左侧膝关节已发展为靶关节，严重影响日常活动与生活质量。此外，频繁治疗带来的经济负担也带来了较大的生活压力。

深圳市南山区人民医院刘泽林主任开出深圳首处方

　　随着友瑞宁的引入，患者首次获得了每周一次固定剂量皮下注射的治疗选择。深圳市南山区人民医院大内科主任兼血液内科刘泽林主任表示，“ 相较传统静脉给药方式，马塔西单抗无需寻找血管，可由患者自行操作，不仅显著降低了患者的治疗负担，并有望实现稳定预防出血、保护关节功能，帮助患者逐步回归正常生活状态。”

　　三重创新突破，助力患者稳定预防出血

　　友瑞宁是靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的凝血再平衡药物，具有三重创新突破。首先，马塔西单抗基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，它实现了每周一次固定剂量皮下注射，大幅降低了患者治疗负担；再次，它能同时适用于非抑制物A型和B型血友病患者。

　　全球III期BASIS研究数据显示，在不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率（ABR）降低35.5%。研究结果同时显示，在拓展治疗阶段（OLE）7至12个月时，患者的中位ABR已降至0，并在最长达28个月的随访中持续维持。开放标签扩展阶段（BASIS OLE）截至2024年4月的数据显示，94.4%的患者实现至少1个靶关节消退。

　　刘泽林主任指出：“对于成年血友病患者，尤其是职场人士而言，治疗的便捷性直接关系到职业发展与生活质量。马塔西单抗不仅在减少出血方面表现优异，其每周一次固定剂量皮下注射的给药方式更让患者能够灵活安排时间，摆脱传统因子替代疗法频繁穿刺和剂量调整带给患者的负担，真正把生活的主动权还给患者。”

　　便捷预防治疗将推动“功能性治愈”迈向现实

　　刘泽林主任表示：“长期以来，我国血友病治疗存在‘重治疗、轻预防’的现象，目前接受规律性预防治疗的患者比例仍然不足20%。频繁静脉注射及经济负担是影响患者依从性的主要原因。马塔西单抗作为靶向TFPI的凝血再平衡药物，具有固定剂量、皮下注射、每周一次给药等优势，能够显著提升患者依从性，稳定预防出血，并有效保护关节功能。其半衰期长、凝血水平稳定，还可避免传统因子治疗的峰谷波动问题。”

　　除了给药方式的突破，马塔西单抗在疗效与安全性上也表现优异。全球III期BASIS研究显示，在12个月马塔西单抗积极治疗期间未观察到血栓相关不良事件，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药。

　　随着最新《血友病治疗中国指南（2025年版）》的发布，明确推荐将非因子类药物作为规律替代治疗的重要选择。友瑞宁在深圳地区的临床落地，将进一步加速非因子疗法的可及性，推动血友病诊疗体系向全面功能恢复与“功能性治愈”的终极目标迈进 。

　　辉瑞中国区肿瘤及罕见病事业部总经理李进晖表示：“友瑞宁在全国多地的临床使用，是辉瑞深耕罕见病领域40余年的又一重要里程碑。友瑞宁的研发凝聚了‘以患者为中心’的初心，其核心研发科学家之一就是一位血友病患者，这份感同身受让创新精准回应了患者对‘便捷’与‘预防出血’的双重渴望。未来，辉瑞将继续携手政府、医疗机构及社会各界，加速非因子疗法的可及性，推动中国血友病诊疗体系向“功能性治愈”的目标迈进，这是辉瑞对每一位患者最诚挚的期许。”

　　读特&晶报记者 范劭华